浸大研發新中藥治療罕見病　取得「孤兒藥」認定資格

【有線新聞】浸大中藥創新研發中心從中藥「皺皮木瓜」提取有效組分，研發一種新藥，用以治療罕見的「肌原纖維肌病」。該藥獲美國食品藥物管理局「孤兒藥」資格認定，成為香港第一款獲得該資格的植物藥。

取得用作治療罕見疾病的藥物「孤兒藥」資格，可望加快新藥的審批程序，並獲得上市後七年獨家市場佔有權等鼓勵和支援。研究團隊計劃在兩年內，向美國食品藥物管理局提交新藥臨床研究申請。

肌原纖維肌病由基因突變導致，是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病。它的病徵與肌肉萎縮症類似，患者通常在青少年時期發病，出現漸進性肌肉無力、肌肉萎縮、運動障礙、肌肉僵硬、呼吸肌虛弱和心肌病等。

浸大中藥創新研發中心採用中藥材「皺皮木瓜」的多種有效成份，研發名為「CDD-2107」的新藥。研究結果顯示，CDD-2107能顯著改善肌原纖維肌病患者的臨床症狀，包括增強肌肉力量，以及提高活動能力和獨立性。