英國批准以基因剪輯　治療兩貧血遺傳病　報告指成功率逾九成

【有線新聞】英國當局批准以基因剪輯療法，治療兩種血液遺傳病，是首次有政府通過用同類療法醫病，意味基因剪輯技術正式進入臨床醫學應用。
英國藥物及健康產品監管局，批准以基因剪輯治療的兩種疾病，分別是鐮狀細胞貧血，及乙型地中海貧血。鐮狀細胞指的是，患者紅血球的形狀不是正常的圓形，而是呈鐮刀形狀，會黏在血管，阻礙血液流通，引發疼痛甚至中風。至於乙型地中海貧血，是最常見的地中海貧血類型，紅血球缺乏正常的血紅蛋白，令患者身體未能有效製造紅血球，以致長期貧血。這兩種血液疾病也是遺傳，問題來自基因，現時無法根治，患者要長期服藥及輸血。
基因剪輯療法的面世，為這兩類病人帶來曙光。做法是先從患者的骨髓抽出造血幹細胞，然後以基因剪輯修正有問題基因，再重新移植到患者體內，經過至少一個月療程，直至骨髓中的幹細胞完全替換，開始製造健康的紅血球。根據英國當局收到的臨床報告，對於兩種血液疾病的患者，基因剪輯療法的成功率也超過九成，患者不再需要長期輸血，除了治療期間有可能作嘔、發燒，基本上沒嚴重副作用，促成當局開綠燈，令英國成為全球首個批准基因剪輯療法的國家，據報美國及歐盟也正考慮批准同類療法。