港大研發全球首個幹細胞新模型　為罕見免疫缺陷病提供新治療方案　暫需時一兩年

【有線新聞】港大醫學院研發全球首個幹細胞新模型，為罕見免疫缺陷病尋找及測試治療方案，已為一名罕見病患者找到有效藥物。

原發性免疫缺陷病至今已知有約500種，估計每一萬人就有一人先天免疫系統異常，對疾病甚至癌症缺乏抵禦能力，瑪麗醫院就有百多名這類病人。

江先生十多歲時診斷患有「STAT1功能增益症」，是其中一種罕見免疫缺陷病，多年來容易皮膚病、口腔潰痬，更試過中風及短暫失明。江先生：「身體的免疫系統會攻擊血小板，令到日常生活完全受阻，眼睛方面巨細胞會影響視力，最差曾經失去九成視力。」

港大醫學院團隊與劍橋大學共同研發一個新型幹細胞平台，抽取患者血液後，將血液細胞改造為「擴展潛能幹細胞」，用作測試不同治療方案，避免為患者帶來不必要風險。測試過程又發現原本治療風濕病的藥物對江先生的病情十分有效，經過一年都沒有副作用。

港大醫學院風濕及臨床免疫學科主任李曦：「很多不同的罕有病都像這樣，都是沒有不同的治療方式、診斷很困難。我們有信心、現在亦在做很多不同其他的罕有免疫血球症，（看看）可否使用這個治療方法去找出新的希望、新的治療給病人。」

平台在研發初期，都需要一兩年才可以制定到個人化治療方案，研究團隊希望將來能做到數個月就完成。